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美国如何监管再生医学产品


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再生医学是研究促进组织再生或自我修复的学科,已经成为跨学科的融合科学。近年来,随着科技的进步,再生医学产品的研发和申报数量日益增多,给越来越多的国家和地区的监管工作带来新挑战。了解美国食品药品管理局(FDA)对再生医学产品是如何监管的,可以为我国相关监管工作提供参考。

  监管模式三大中心协作形成合力

  再生医学产品的制造和产品特征通常极为复杂, 在拥有广阔前景的同时,也让美国FDA认识到再生医学产品监管面临着诸多挑战。

  美国FDA把再生医学产品作为组合产品来管理,涉及再生医学产品的主要有三大审评中心:药品评价研究中心(CDER)、生物制品评价研究中心(CBER)、医疗器械和放射健康中心(CDRH)。

  考虑到再生医学产品的特殊性,美国FDA认为,不能简单地将再生医学产品归属到这三大中心中任何一个中心单独管理。美国FDA的目标是有效利用现有资源和专业知识,依赖现有的、具有相关专业知识的审评中心之间的协作,而不是采用足够数量和多学科的审评人员组成适用于再生医学的独立“审查库”。

  为此,美国FDA组合产品办公室(OCP)根据再生医学产品的主要作用机制,确定了产品上市时的牵头审评中心和协作中心,同时也确定了产品从预申请到申请审批,再到上市后监督的整个法规监管流程。

  广泛开展国际交流也是美国FDA对再生医学产品的监管经验之一。美国FDA与欧洲药品管理局、加拿大卫生部、国际药品监管机构论坛细胞治疗工作组和基因治疗工作组等监管机构和国际组织进行交流,广泛了解再生医学产品监管的规定和原则,并参与组织工程科学(MATES)联合工作组。同时,与包括美国国立卫生研究院、国家标准与技术研究院、国防部和国家科学基金会等在内的多个机构协作,以达到监管要求和科学方法相衔接的目的。

  核心部门指定机构负责审评和研究审查过程态度积极而谨慎

  美国FDA生物制品评价研究中心的细胞、组织和基因治疗办公室(OCTGT)是负责各种再生医学产品审评的核心部门。 近年来OCTGT收到的再生医学产品申请数量逐年递增。OCTGT审评的产品范围包括干细胞和干细胞衍生产品、治疗性疫苗和免疫治疗产品、基因治疗产品,以及一些与医疗器械组合的产品,包括许多含细胞支架的组合产品。

  美国FDA的官方网站可以查询到该办公室已批准上市的产品列表,已批准的产品主要有脐带血、自体成纤维细胞、自体培养的软骨细胞等。

  除了审评产品外,OCTGT还负责制定相关的监管政策、产品指导原则,开展有关的研究工作,并组织研讨会、外部介绍会、网络研讨会和圆桌会议等。OCTGT除了审评部门,还有实验室研究部门。实验室研究人员和审评人员共同开展再生医学产品监管科学研究,例如CBER和CDRH合作设立了多中心再生医学基金,研究人员可在相关中心之间进行轮转,并与美国FDA资深科学家合作,将其专业知识应用到解决再生医学产品难题中。

  为了促进再生医学产品的发展,美国FDA希望在监管时既能确保该类产品的安全有效性,又避免不必要的监管负担。

  产品申请人首先需确定其拟申报产品所适用的监管规则。在大多数情况下,申请人清楚了解产品的监管途径和牵头中心,可以与美国FDA相应产品的审评小组就技术要求提出具体问题进行沟通。

  在产品监管途径或牵头中心不明确的情况下,申请人可向美国FDA组合产品办公室申请产品的属性界定,根据产品的主要作用方式确定牵头中心,或在产品主要作用方式难以判定的情况下,由组合产品办公室指派牵头中心。

  对于再生医学产品来说,看似微不足道的制造变化,可能会对产品特性造成巨大且不可预测的影响;临床前研究中,可能无法建立合适的动物模型,即便建立了相应的动物模型,由于动物模型与人的种属差异(如免疫学上的差异等),也可能降低临床前动物研究对论证产品安全有效的可靠性;临床研究同样面临着挑战,如临床试验中如何区分产品本身、临床护理、手术技术等因素产生的临床效应。

  美国FDA在确定再生医学产品生产的数量、质量和类型,以及产品开发途径所需的非临床和临床研究数据时,采用分层监管法。这种方法在评估与产品相关的潜在风险的早期研究,以及设计充分且控制良好的临床研究时,允许有一定的灵活性。监管机构审查过程中强调应有支持产品性能和安全性的科学依据和数据,支持产品使用的临床前研究,有临床前数据支持的临床试验设计。

  美国FDA前任局长Robert Califf等2017年在《新英格兰医学杂志》上撰文,从收益和风险的角度,评述美国FDA对干细胞治疗的积极而又谨慎的观点,强调任何没有科学依据的疗法都有潜在风险。2017年8月,美国FDA对非法和未经批准的干细胞治疗发出警告信,随后时任局长Scott Gottlieb宣布FDA出台新政加强对干细胞治疗和再生医学的监管,建立再生医学产品监管框架,承诺实施再生医学先进疗法(RMAT)认定程序。

  不可否认,将再生医学具有前景的研究成果转化为医疗产品,在产品的研发、生产、临床前研究和临床试验等诸多环节仍存在诸多挑战。为保障再生医学产品的安全性和有效性,监管部门对于该类产品的监管理念和技术审评要求亟须不断完善。


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美国FDA发布的再生医学产品相关指导原则

  美国 FDA的CBER、CDRH和OCP制定了一系列与再生医学产品相关的指导原则,并在其官方网站公布了细胞和基因治疗指导原则列表。已发布的指导原则或指导原则草案涉及再生医学产品的研发、制造、临床前和临床等各方面,主要分为两大类。

  通用型指导原则

  (1)2018年7月 CBER发布的《罕见病基因治疗(草案稿)》(Human Gene Therapy for Rare Diseases;Draft Guidance for Industry);

  (2)2017年11月(2017年12月更正 )CBER、CDRH和OCP 联合发布的 《人类细胞、组织以及基于细胞和组织产品最小操作和同源使用的监管考虑》 (Regulatory Considerations for Human Cells, Tis-sues, and Cellular and Tissue-Based Products: Minimal Manipulation and Ho-mologous Use; Guidance for Industry and Food and Drug Administration Sta?);

  (3)2017年11月 CBER、CDRH 和OCP联合发布的《与再生医学产品治疗配合使用器械的评价(草案稿)》(Evaluation of Devices Used with Regenerative Med-icine Advanced Therapies; Draft Guidance for Industry);

  (4)2017年9月 CBER发布的《归属“公共卫生服务法”第361条和21 CFR第1271部分监管的人类细胞、组织以及基于细胞和组织产品的偏差报告》(Deviation Report-ing for Human Cells, Tissues, and Cellular and Tissue-Based Products Regulated Sole-ly Under Section 361 of the Public Health Service Act and 21 CFR Part 1271);

  (5)2016年9月 CBER 发布的《基因治疗用微生物载体的建议》(Recommendations for Microbial Vectors Used for Gene Therapy; Guidance for Industry);

  (6)2013年11月 CBER发布的《细胞和基因治疗产品临床前评价指导原则》(Guidance for Industry: Preclinical Assessment of In-vestigational Cellular and Gene Therapy Products);

  (7)2011年1月 CBER发布的《细胞和基因治疗产品效能测试指导原则》(Guidance for In-dustry: Potency Tests for Cellular and Gene Therapy Products)等。

  专类产品指导原则

  (1)2011年12月 CBER 和 CDRH 联合发布的《膝关节软骨修复或替代产品的 IDE和 IND 申报资料准备指导原则》(Guidance for Industry: Preparation of IDEs and INDs for Products Intended to Repair or Replace Knee Cartilage);

  (2)2011年10月 CBER发布的《治疗性癌症疫苗临床考虑》(Guidance for Industry: Clinical Considerations for Therapeutic Cancer Vaccines);

  (3)2010年10月 CBER和CDRH联合发布的《心脏疾病细胞治疗指导原则》(Guidance for Industry: Cellular Therapy for Cardiac Disease);

  (4)2009年9月 CBER发布的《同种异体胰岛细胞产品的考虑》(Guidance for Industry: Con-siderations for Allogeneic Pancreatic Islet Cell Prod-ucts)等


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